Un nuevo estudio muestra cómo la escualamina sintética previene la formación de agregados de alfa-sinucleína y reduce la toxicidad de los ya existentes.

Según un nuevo trabajo dirigido desde la Universidad de Cambridge (Reino Unido) y en el que participaron investigadores españoles, la escualamina podría tener un papel clave no sólo en el tratamiento, sino incluso en la prevención, de la enfermedad de Parkinson y de la demencia de cuerpos de Lewy, reseñó ABC.

Concretamente, el estudio, publicado en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences, muestra cómo la escualamina sintética previene la formación de agregados de alfa-sinucleína y reduce la toxicidad de los ya existentes. Un aspecto fundamental dado que los agregados de esta proteína resultan altamente tóxicos para las neuronas, lo que desencadena una cadena de reacciones que conllevan a la presentación del párkinson.

Nuestros resultados suponen un paso alentador en nuestros esfuerzos para descubrir fármacos potenciales contra la enfermedad de Parkinson. La escualamina puede prevenir el funcionamiento anómalo de la alfa-sinucleína, básicamente a través de la normalización de su unión a las membranas lipídicas. Así, y en nuestra búsqueda de soluciones para combatir la enfermedad, parece que esta vía puede funcionar, explicó Michele Vendruscolo, co-autor de la investigación.

 
El compuesto está siendo sometido a ensayos clínicos en humanos para el tratamiento de cáncer y varias enfermedades de los ojos y hasta el momento ha mostrado una gran bio-seguridadNunilo Cremades

Según los resultados alcanzados en los experimentos in vitro, la escualamina es una molécula con carga positiva y, por lo tanto, con una gran afinidad por las membranas con carga negativa. En consecuencia, lo que hace es unirse a las membranas internas de las neuronas y evitar que lo pueda hacer la alfa-sinucleína, previniendo así la formación de los temidos agregados tóxicos.

Finalmente, los autores emplearon un modelo animal –el ‘Caenorhabditis elegans’, esto es, una especie de gusano– genéticamente modificado para producir alfa-sinucleína humana en sus músculos. Así, y según el animal iba envejeciendo, la proteína iba formando agregados en sus células musculares, lo que acababa provocándole una parálisis. Sin embargo, los animales que recibieron la administración de escualamina experimentaron una reversión de este proceso.

En definitiva, y a la luz de las evidencias, la escualamina se presenta como un fármaco con potencial para, si bien no curar el Parkinson, tratar algunos de los síntomas principales de la enfermedad. Tal es así que los autores ya están planificando un ensayo clínico para la escualamina en seres humanos.

En muchos sentidos, la escualamina nos ofrece una terapia paliativa más que un tratamiento definitivo. La enfermedad de Parkinson conlleva muchos síntomas, y esperamos que con este compuesto o con un derivado con un mecanismo de acción similar podamos aliviar algunos de los mismos, concluyó Christopher Dobson, co-autor de la investigación.

El Universal

Por Confirmado: María González